‼️ Valoctocogene roxaparvovec - просто набор букв или спасение для больных гемофилией? На экскурсии во дворце Юсуповых гид вспомнил о болезни цесаревича и о том, как Распутин пытался лечить мальчика. Я как-то наблюдал на патронаже, работая в поликлинике, мальчика с гемофилией, который получал терапию и чувствовал себя вполне сносно. И тут такие новости подоспели из Вашингтонского центра нарушений свертываемости крови - генная терапия одной дозой раз и навсегда. Пока что всё очень условно - спустя пару лет у пациентов, хорошо откликнувшихся на терапию, отмечено снижение уровня фактора свертываемости. Так что требуются дополнительные исследования.