В Великобритании одобрили первую в мире генную терапию для двух заболеваний кровиУправление по контролю лекарственных средств и изделий медицинского назначения в Великобритании разрешило применение первой в мире генной терапии для лечения двух серьезных болезней крови — серповидноклеточной анемии и бета-талассемии. Об этом говорится на сайте ведомства.
В Casgevy — такое название получил препарат —используется инновационный инструмент редактирования генов CRISPR, за создание которого его изобретатели были удостоены Нобелевской премии в 2020 году. Уточняется, что лекарство можно использовать детям в возрасте от 12 лет.
Отмечается, что лекарство применяется путем забора стволовых клеток из костного мозга и редактирования гена в этих клетках в лабораториях. При этом со временем измененные клетки вводятся обратно в организм человека.
Не исключено, что пациенту придется провести в стационаре не менее месяца, пока измененные клетки приживутся в костном мозге и начнут вырабатывать эритроциты со стабильной формой гемоглобина.
#общество #великобритания #наука