FDA одобрило генную терапию при гемофилии А. Препарат «Роктавиан» (валоктокоген роксапарвовек) запускает в печени экспрессию VIII фактора свертывания и эффективно снижает кровоточивость у взрослых с тяжелой формой гемофилии А. Препарат вводится однократно, однако стоимость одной инфузии будет достигать почти трех миллионов долларов https://nplus1.ru/news/2023/07/01/roctavian