FDA одобрило первый препарат для генной терапии миодистрофии Дюшенна. В исследованиях он повышал экспрессию микродистрофина — сокращенную версию белка дистрофина, дефицит которого вызывает слабость в мышцах по всему телу. Однако пока препарат не смог избавить пациентов от этой слабости, и ведомство ожидает от компании-производителя подтверждения клинической эффективности лекарства nplus1.ru/news/20…elevidys