🩸Повышенная склонность к кровотечениям — один из главных симптомов гемофилии. Он вызван недостатком тромбина. С 2015 года ученые тестируют препарат фитусиран — это малая интерферирующая РНК (олигонуклеотид), которая препятствует синтезу антитромбина на этапе трансляции. Но в 2017 год один участник погиб от тромбоза, и исследования пришлось приостановить. В итоге ученые пришли к выводу, что связь этой смерти с приемом препарата «маловероятна» и продолжили исследования. В этот раз участникам раз в месяц вводили подкожно 80 миллиграммов препарата, но теперь врачи пристальнее следили за уровнями факторов свертывания в крови и антитромбина, чтобы предотвратить развитие тромбоза. В период с 14 февраля 2018 года по 23 июня 2021 в исследовании приняли участие 57 человек с гемофилией А или В: 19 в контрольной группе, которые получали кровоостанавливающую терапию в виде недостающих факторов или по требованию, а 38 получали фитусиран и недостающие факторы свертывания в меньшей концентрации. Эффективность препарата оценивали по частоте кровотечений.  Средняя частота кровотечений в течение года была значительно меньше в группе фитусирана — на 90,8 процента. Причем похожие результаты наблюдались в обеих подгруппах гемофилии — и при гемофилии А, и при гемофилии В. Фитусиран также предотвращал кровоизлияния в суставы — в контрольной группе в течение года они случались регулярно. Уровень антитромбина в крови в исследуемой группе достоверно снизился. С помощью опросника ученые обнаружили, что фитусиран значимо улучшал оценку качества жизни больных гемофилией.  Среди частых нежелательных реакций на введение препарата врачи отметили повышение печеночной аланинаминотрансферазы у 13 участников. У семи пациентов зарегистрировали хотя бы одну серьезную нежелательную реакцию, а у одного случился тромбоз сосудов позвоночника, который расценили как «потенциально связанную с лечением» реакцию. В целом тромбозы различных вен случились у трех участников. Они перестали принимать препарат, хотя ученые назвали эти события «маловероятно связанными с лечением» из-за нормальных лабораторных показателей.