🦋Препарат для терапии дистрофического буллезного эпидермолиза успешно прошел III фазу клинических испытаний. Препарат беремаген геперпавек (B-VEC, KB103) представляет собой рабочий ген COL7A1, встроенный в вектор из лишенного патогенности вируса простого герпеса 1 типа. Попадая в кератиноцит или фибробласт, этот ген, не встраиваясь в ДНК, экспрессируется с выработкой нормального коллагена VII типа. Основу препарата представляет гель из метилцеллюлозы для местного нанесения на дефекты кожи и слизистых оболочек. В двойном слепом рандомизированном плацебо-контролируемом испытании принял участие 31 пациент в возрасте шести месяцев и старше (медианный возраст 16,1 года; 65 процентов — мужского пола). У каждого участника определили пару первичных кожных дефектов, совпадающих по размеру, анатомической области и внешнему виду. На один из них, выбранный случайным образом, еженедельно в течение 26 недель наносили B-VEC, на другой — гель без геннотерапевтического препарата. Через три месяца после начала испытаний полностью зажил 71 процент кожных дефектов, обработанных B-VEC, против 20 процентов при использовании плацебо; через полгода — соответственно 67 и 22 процента; оставались зажившими с третьего по шестой месяц — 50 и 7 процентов. Среднее снижение интенсивности боли при перевязках по визуальной аналоговой шкале (ВАШ) на 22-й неделе лечения по сравнению с исходным уровнем составило −0,88 в основной группе и −0,71 в контрольной; сопоставимая разница наблюдалась на 24-й и 26-й неделях. У некоторых пациентов в ходе эксперимента возникали зуд и озноб, реже — покраснение, сыпь, кашель и насморк; отмены терапии они не потребовали. Тяжелых побочных эффектов зарегистрировано не было.