Синдром Ангельмана — это тяжелое нейродегенеративное заболевание, которое еще называют «синдромом счастливой куклы» из-за отрывистых движений рук и частого смеха. Это заболевание вызвано мутацией в материнской копии гена UBE3A, которое сейчас можно лечить только при помощи регулярных инъекций. Американские исследователи нашли лечение, которое имеет постоянный эффект: они активировали отцовскую копию гена при помощи геномного редактирования белком Cas9. После такого лечения мыши с синдромом Ангельмана показали улучшения в разных отделах мозга, а также стали успешнее проходить некоторые поведенческие тесты на психические расстройства
