Нейронауки в Science и Nature. Выпуск 191: CRISPR-Cas9 против синдрома «счастливой марионетки»
Исследователи предложили использовать технологию редактирования генома, за которую в этом году дали Нобелевскую премию по химии, для лечения синдрома Ангельмана. Ученые в своей статье из журнала Nature приводят доказательства, почему подобная терапия лучше обнаруженных ранее методов типа антисмысловых олигонуклеотидов. Она сможет остановить прогрессирование тяжелого неврологического расстройства, которое проявляется в раннем возрасте, без множества дополнительных инъекций, которые придется проводить пациенту всю жизнь.