В США одобрили средство от спинальной мышечной атрофии. Оно станет рекордно дорогим
Американское Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов одобрило для клинического применения препарат Золгенсма (фармацевтическое наименование Onasemnogene abeparvovec) швейцарской фармацевтической компании Novartis. Точнее, конечно, не препарат, а комплекс генной терапии. Препарат будет применяться при случаях проксимальной спинальной мышечной терапии I типа (болезнь Верднига-Гоффмана) для детей до двух лет. Однократная процедура стоит 2,1 миллиона долларов США, что автоматически делает Золгенсму самым дорогим в мире лекарством.