Европейская комиссия одобряет препарат Amicus Therapeutics для лечения болезни Помпе Болезнь Помпе — это редкое, прогрессирующее заболевание мышц, вызванное дефицитом фермента кислой альфа-глюкозидазы, что приводит к накоплению гликогена в клетках. Европейская комиссия (ЕК) одобрила препарат Opfolda (миглустат) компании Amicus Therapeutics для лечения болезни Помпе у взрослых с поздним началом заболевания. Это разрешение в комбинации с ранее одобренной длительной заместительной ферментной терапией Pombility (ципаглюкозидаза альфа) может стать следующим стандартом лечения для людей, страдающих этим недугом. Читать далее на нашем сайте