​​Генная терапия доказала способность сохранять эффективность против синдрома Вискотта-Олдрича в течение нескольких лет В журнале Nature Medicine опубликованы данные исследования по долгосрочным эффектам геннотерапевтического препарата, применяемого для лечения редкого генетического заболевания – синдрома Вискотта-Олдрича. Испытуемым вводились отредактированные ex vivo аутологичные гемопоэтические стволовые клетки (ГСК). Анализ состояния пациентов спустя 4-9 лет после лечения показал стойкое улучшение иммунологических и гематологических показателей. Читать далее: https://clck.ru/bNHaz @chemrarpharma #новости #медицина #наука