Антисмысловой олигонуклеотид показал эффективность против БАС в доклинических испытаниях
Боковой амиотрофический склероз (БАС) – крайне опасное заболевание, поражающее двигательные нейроны. «Спусковым крючком» для развития одной из самой агрессивных его форм является накопление мутантного белка FUS в цитоплазме.
Американские ученые попробовали вводить модельным мышам антисмысловой олигонуклеотид. В результате было отмечено снижение количества белка в спинном и головном мозге животных. Примечательно, что с особого разрешения FDA методика была опробована на 25-летней пациентке с тяжелой формой БАС.
Читать далее: https://bit.ly/3o51VoK@chemrarpharma
#новости #медицина #фармацевтика