​​Генную терапию для лечения гемофилии опробовали на мышах Корейские ученые использовали редактирование генома для лечения гемофилии типа А и В у мышей. Особенность эксперимента состоит в том, что его авторы не стали воздействовать непосредственно на факторы свертывания крови, а сфокусировались на ингибировании антитромбина с использованием липидных наночастиц, отвечающих за «доставку» мРНК Cas9 и гидРНК к гену антитромбина Serpinc1. Исследователям удалось доказать результативность и безопасность выбранной терапии. Ученые утверждают, что данную модель возможно подстроить под дальнейшее использование в клинике. Читать далее: https://bit.ly/3G2ciQo @chemrarpharma #новости #медицина #фармацевтика