Тут пишут что от недавно зарегистрированного в России препарата Zolgensma (компания Novartis) во время периода испытаний погибло 2 детей, в России и в Казахстане.
Давайте эту ужасную новость все же поставим в научную и человеческую перспективу:
1. Всего этим препаратом в рамках мировых испытаний и продаж на настоящий момент пролечено 1800 детей.
2. Без лечения ВСЕ эти дети бы умерли от ужасной болезни SMA1, иссушающей мускулы, сначала скелетные, а потом и дыхательные.
Теперь о том, что произошло:
Оба пролеченных ребёнка погибли не сразу после введения препарата, а через несколько недель после него - как только им начали снижать дозу обязательной иммуносупрессии. Произошло это из-за катастрофически быстрого воспаления печени, спровоцированного генотерапевтическим вектором на основе вируса AAV-9.
Ничего не напоминает? Анче напомнило случаи фульминантного гепатита у пост- ковидных малышей, которые мы уже разбирали ранее. Там тоже оказался замешан адено-ассоциированный вирус (AAV), похожий. Детей с подобными проблемами следовало бы генотипировать, это вероятно предрасположенность к гиперреакции на AAV.
Вывод: генотерапия нужна разная, на разных векторах, т.к. не всем AAV подходит.
Примечание: AAV вообще другой вирус, чем в Спутнике и АстраЗенеке, даже близко не похож.
https://tinyurl.com/3b9tkenm
Novartis AG on Thursday reported two patient fatalities due to acute liver failure following treatment with Zolgensma gene therapy used to treat spinal muscular atrophy.