Старушка FDA одобрила тоферсен (торговое название будет QALCODY) для пациентов с боковым амиотрофическим склерозом (БАС) и мутациями SOD1 - то есть для конкретного подтипа БАС. Тоферсен - антисмысловой олигонуклеотид, подавляющий экспрессию мутантного гена SOD1. Его вливают специальным насосом в спинной мозг, с проколом в области поясницы, и в постоянном режиме. https://tinyurl.com/3w2h56kh