FDA одобрила таблетированный препарат лениолисиб. Под торговой маркой Joenja его будут использовать для лечения редкого генетического заболевания, синдрома активированной фосфоинозитид-3-киназы δ (APDS). Результатом активирующей мутации тут является первичный иммунодефицит (ПИД). Конечно, таблетка вылечит не любой ПИД, а только эту разновидность. Стоить будет - хотела написать «как конь» 🐎 но вышло дороже. От 250 до 400 тыс в год сейчас планируется. Хотя фиг знает почем кони сейчас. Одобрен для детей с 12 лет, по результатам испытаний на 31 ребенке. Им повезло, испытания бесплатно. Заболевание встречается 1-2 случая на миллион.