В Бостоне умер пациент с дистрофией Дюшенна, на котором испытывали новую геном-редактирующую CRISPR терапию. Пока ничего не известно, никаких подробностей, но думаю дело было в начальной иммуносупрессии перед введением собственно препарата. Дело в том что иммуносупрессия для малоподвижных пациентов - это очень опасно. Возможно, нарушенная функция лёгких сыграла роль (это предположение Анчи, реально ничего не известно). Много странного в случае. Пациенту 27 лет, больные с дистрофией Дюшенна крайне редко доживают до этого возраста. Понимаю, что плюс для исследователей был в том что такой взрослый мальчик уже точно не ребёнок. Но ведь и стадия болезни сильно запущенная. Ждём дальнейшей информации, и надеемся что это не остановит развитие генной терапии лет на 10, как это было в случае с Джесси Гельсингером в конце 90х.