Стоимость новых противоопухолевых лекарственных средств постоянно растет. В данном исследовании авторы стремились оценить клиническую пользу и цену противоопухолевых лекарств, одобренных FDA, для лечения рака желудочно-кишечного тракта в период с 2006 по 2017 год.

Данные об одобренных лекарственных средствах взяты на FDA.gov, после чего были найдены все обновленные данные связанных с ними исследований. Клиническую выгоду от использования определяли с использованием ESMO Magnitude of Clinical Benefit Scale версии 1.1 (класс 0-5) и ASCO Value Framework версии 2 (диапазон баллов от -20 до 180). Micromedex REDBOOK использовался для оценки среднемесячной оптовой цены и общей цены на лекарства в течение средней продолжительности лечения на пациента. 

Результаты: в общей сложности для терапии рака желудочно-кишечного тракта одобрение FDA получили 16 противоопухолевых препаратов: 5 моноклональных антител (цетуксимаб, панитумумаб, бевацизумаб, рамуцирумаб и трастузумаб), 5 пероральных таргетных препаратов (сорафениб, регорафениб, ланреотид, сунитиниб и эверолимус), 2 препарата для иммунотерапии (ниволумаб и пембролизумаб), 3 цитостатических препарата (TAS-102, наб‐паклитаксел и липосомальный иринотекан) и 1 рекомбинантный гибридный белок (афлиберцепт). В большинстве клинических  исследований (82%) сообщалось об увеличении общей выживаемости менее чем на 3 месяца и не наблюдалось значительного улучшения качества жизни. Только пять противоопухолевых агентов (включая один таргетный и один иммунотерапевтический) соответствовали критериям существенной клинической пользы ESMO. Среднее увеличение клинической эффективности при использовании таргетной и иммунотерапии было сопоставимо с другими классами лекарственных средств. Однако средняя стоимость курса терапии при их использовании была в 3-5 раз выше в сравнении с цитостатиками, т.о. не коррелируя с баллами клинической эффективности.

Выводы: большинство одобренных FDA лекарств при раке желудочно-кишечного тракта не соответствуют значению ESMO, достаточному для клинической пользы. А таргетная и иммунотерапия являются чрезмерно дорогими и необходим дальнейший анализ стоимости этих препаратов.

https://doi.org/10.1002/cam4.2058