В США одобрили генную терапию от бета-талассемии, наследственной болезни крови Zynteglo (бетибеглоген аутотемсел). Такая инъекция обойдется в $2.8 млн Разработчик препарата, компания Bluebird bio, утверждает, что достаточно одной инъекции, чтобы если не вылечить, то значительно улучшить состояние пациента Это на $700,000 дороже, чем укол лекарства от спинальной мышечной атрофии Золгенсма - предыдущего носителя титула "самое дорогое лекарство в мире" Zynteglo работает как классическая генная терапия: у пациента забирают кроветворные клетки костного мозга, обрабатывают их вирусными векторами с нужным геном гемоглобина, а потом возвращают обратно в организм Технология предполагает, что клетки сразу приживутся, и поэтому достаточно провести процедуру один раз. В клинических испытаниях 32 из 36 участников стали полностью независимы от переливаний крови, их кроветворные клетки научились производить гемоглобин Особый момент - такие лекарства будут доступны пациентам только при поддержке государства